人工智能如何让老药重新达到新高度？

DanielCohen博士是世界知名的遗传学家和现代遗传学的先驱。他在法国Généthon实验室的工作对人类基因组图谱的公布作出了卓越的贡献。随后，他将大数据和自动化引进基因组学的研究，他和他的团队第一次证明可以用超强较慢计算出来来减缓DNA样本的分析。▲Pharnext公司首席执行官DanielCohen博士（图片来源：Pharnext公司官网）然而，在基因组学经常出现25年后，它给世界带给的革命性医疗突破却不如很多人的预期。

如今，Cohen博士是一家取名为Pharnext的法国医药公司的首席执行官。在他显然，基因多效性（pleiotropy）是让药物研发人员在攻下世界上的顽疾时一筹莫展的原因之一。“身体中任何蛋白都有很多功能，”他说道：“就只不过你作为一个人在社会中有很多功能。

”Cohen博士不但意识到基因多效性的重要性，而且他指出利用人工智能（AI），Pharnext和其它医药公司在旋即的将来，需要利用它来研发创意药物人组，化疗多种疾病。老药新用，AI助力研发创意人组疗法化疗罕见病在Pharnext公司，Cohen博士和他的团队用于AI彰显了“老药新用”新的定义。他们可以从有数药物中找到创意药物人组，让人组疗法产生单个成分无法超过的化疗效果。他们的长远目标是利用机器学习来精简药物研发的过程，更加有效地建构药物研发管线。

图片来源：Pharnext公司官网与Pharnext公司享有完全相同理念的公司还包括像谷歌和IBM这样的科技巨头，以及像InsilicoMedicine，RecursionPharmaceuticals，和BenevolentAI这样的初创公司。它们都了解投资AI工具，用于它们来分析上百万药物样本和患者数据，借此找到具备最重要意义的规律。而Pharnext公司10多年来应用于AI解决问题医学问题的希望超过了一个最重要的里程碑。

去年10月，Pharnext研发的人组疗法PXT3003，在化疗腓骨肌萎缩症1A亚型（Charcot－Marie－Toothdisease，CMT1A）的3期临床试验中取得了大力结果。CMT1A是一种神经退行性疾病，病原的主要原因是患者装载的PMP22基因拷贝扩充，造成PMP22蛋白水平下降。

这不会造成维护神经的髓鞘受损，神经也不会渐渐丧生，肌肉经常出现衰退。3期临床试验结果表明PXT3003不但需要平稳CMT患者的病情，而且需要协助细胞再生。

患者的两项残疾检测指标经常出现了统计资料明显提高，而其它现有疗法不能减缓患者衰落的速度。基于这些结果，FDA今年2月颁发了这一疗法快速通道资格，这款创意人组疗法未来将会在2020年上市。值得一提的是，这款在研新药早已在中国取得了优先审评资格，未来将会加快转入中国，为CMT1A患者教化。

这不仅是化疗CMT方面迈进最重要一步，而且人工智能延长药物研发路径的能力具备深远影响的影响。临床前检测和临床试验一般来说必须8－10年的时间，从头开始研发一款创意药有可能为这一过程再行再加7年以上的时间。而PXT3003的研发过程与之比起简练了许多，AI协助Pharnext自由选择了三款有数药物包含了新的人组：巴氯芬（baclofen）是一款肌肉肿胀剂；纳曲酮（naltrexone）用来化疗阿片类药物依赖性；和山梨糖醇（sorbitol）一般来说用于泻药。因为这些药物早已被普遍用于，Pharnext公司可以跳过检验安全性的1期临床试验，并且避免了“从头开始”的药物开发阶段。

除了这一研发项目之外，Pharnext还将展开化疗阿兹海默病的2期临床试验和化疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的2期临床试验，化疗这两种疾病的在研疗法也是利用AI从有数药物中建构的新组合疗法。如果这些试验获得成功，这种药物研发模式有可能引发“老药新用”的热潮。

基于网络理论，人工智能协助解决问题生物学的复杂性在现代遗传学研究的初期，完全没有人预见疾病生物学蕴藏的极大复杂性。在人类基因组图谱最初已完成时，人们以为取得了人体如何工作的一本说明书。

根据基因组图谱，我们就需要寻找说明特定疾病的那个基因，并且协助找到医治疾病的疗法。

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