北大科研人员提出新型基因编辑技术，效率最高可达80%

最近，北京大学研究人员在杂志期刊《大自然·生物技术》上公布了一篇研究论文，首次明确提出了一种大同小异传统CRISPR／Cas9的基因编辑技术：新型的核糖核酸（RNA）单碱基编辑技术LEAPER。RNA是一类由核糖核苷酸通过磷酸二酯键单体而出的线性大分子，它在遗传编码、翻译成、调控、基因表达等过程中充分发挥着起到。

据此次研究的课题专家组，北京大学生命科学学院、北京大学生物医学前沿创意中心研究员魏文胜讲解，他们只需转至一条类似设计的“一行RNA”，就能通过召募细胞内源的蛋白对目标RNA上特定的腺苷酸产生高效精准的编辑。最关键的是这个过程不必须引进任何外源效应蛋白。

此前以CRISPR／Cas9（利用Cas9的酶对目标细胞DNA序列展开改动）为代表的基因组编辑技术十分倚赖外源编辑酶或效应蛋白的传达，但是这种技术更容易再次发生由蛋白过传达引发的DNA／RNA水平的脱靶效应，以及机体免疫反应和受损等。所以，北京大学新发现的这种基因编辑技术就可以回避这个问题，课题组将这种新型RNA编辑技术命名为LEAPER。

研究指出，LEAPER能对RNA分子上绝大多数的腺苷酸位点展开精准编辑。在诸如人体的支气管上皮细胞以及T细胞中，它的编辑效果甚至高达80％。

目前，研究人员通过LEAPER修缮了源于IH型粘多糖病病人的缺失细胞，魏文胜回应，“这种新型的基因编辑技术在科学研究和疾病化疗中表明出有相当可观的优势与创造力，同时也为发展基于细胞内源机制的基因编辑技术说明了方向。

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